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Crearon un tratamiento para bajar el colesterol malo que revoluciona la medicina para siempre

Los científicos lograron probar un método que puede ayudar a las personas con colesterol LDL.

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Un grupo de científicos de la Universidad de Zürich logró realizar una técnica eficaz para bajar el colesterol malo del cuerpo humano, gracias a una terapia genética de base basada en la CRISPR.

La técnica consiste en una edición de las bases genéticas, que están configuradas para para desactivar la proteína hepática PCSK9, la cual tiene una gran incidencia en el colesterol. Se trata de reescribir con precisión el código genético directamente en el cuerpo.

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La edición genética puede convertirse en una excelente maniobra para que millones de personas en el mundo de mediana edad puedan controlar el colesterol LDL, determinaron los primeros resultados publicados por la Asociación Estadounidense del Corazón en Filadelfia.

¿Cómo es el tratamiento para bajar el colesterol malo?

El estudio reunió a varios pacientes que padecían una enfermedad llamada hipercolesterolemia familiar heterocigótica (FH). Esta condición la desencadena un defecto en una copia de un gen, el cual se encarga de codificar una proteína de la superficie celular que el hígado necesita para limpiar la sangre de lipoproteínas de baja densidad (LDL).

Esta deficiencia hace que se expanda el llamado colesterol malo y, por ese motivo, los médicos les recetan estatinas y otros medicamentos para controlar sus niveles de colesterol LDL en sangre. Según el estudio, sin ningún tratamiento, muchos sufrirían ataques cardíacos o accidentes cerebrovasculares a los 50 años. 

El novedoso procedimiento funciona al cortar ambas hebras de ADN. Esto permite que las células reparen la rotura de forma imperfecta. Según los científicos, el resultado es el reordenamiento del ADN potencialmente dañino que podría activar un gen canceroso. 

La edición de bases es un método que deriva de la técnica CRISPR, inventada en 2016 por el laboratorio de David Liu en Harvard y el Broad Institute. Esta metodología es mucho más precisa porque corta solo una cadena de ADN e intercambian pares de las cuatro bases del material genético.

El tratamiento hace que aquellos pacientes que padecen la enfermedad, y todavía producen algunos receptores de LDL, puedan mantener esas moléculas durante más tiempo alterando el gen hepático para PCSK9.

Específicamente, consiste en que el ARN mensajero (ARNm) instruya a las células a fabricar los componentes proteicos del editor de genes. Empaquetado en pequeñas bolas de grasa llamadas nanopartículas lipídicas, también utilizadas en las vacunas de ARNm contra la COVID-19, viaja al hígado, donde una cadena de ARN adicional también contenida en las partículas guía al editor de bases hacia el gen PCSK9. 

Según explicaron, la combinación realiza un cambio de un par de bases para que las células sólo puedan producir versiones acortadas y no funcionales de la enzima.

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Tratamiento contra el colesterol malo: cuales fueron los resultados

El informe concluyó que tres pacientes que recibieron las dosis más altas del editor base tuvieron una caída de entre un 47% y un 84% de los niveles en sangre de la proteína PCSK9 funcional. Además, los niveles de LDL descendieron entre un 39% y un 55% durante 6 meses.

Por otro lado, el estudio también dejó aparentes consecuencias colaterales. Dos pacientes que ya tenían arterias gravemente bloqueadas tuvieron problemas cardíacos después de la infusión del editor base. 

Según explicaron, uno murió de un paro cardíaco. Sin embargo, la junta de seguridad encontró que no estaba relacionado con el tratamiento. La otra persona sobrevivió a un ataque cardíaco, pero ocurrió apenas un día después del tratamiento y podría haber estado relacionado. 

Tras el juicio, el hombre admitió que tenía dolores en el pecho antes del tratamiento y que jamás los había mencionado.

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