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Un tratamiento biotecnológico basado en la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 demostró capacidad para reducir de forma duradera el colesterol que obstruye las arterias tras la aplicación de una sola dosis.
Los resultados de la investigación, publicados en The New England Journal of Medicine, confirman que los pacientes sometidos a la dosis más alta lograron mantener una baja sostenida de casi el 50% en los niveles de colesterol malo (LDL) y triglicéridos durante más de un año sin registrar efectos adversos graves.
Esta terapia génica busca ofrecer una alternativa definitiva frente a las estatinas y otros fármacos de toma diaria o aplicación quincenal, cuya tasa de abandono por parte de los pacientes alcanza hasta el 50% durante el primer año de tratamiento.
La inspiración en una mutación genética protectora
El desarrollo de este procedimiento se fundamentó en la observación de una variante genética natural que afecta al gen ANGPTL3, encargado de regular los lípidos en el organismo.
Los científicos detectaron que una de cada 250 personas posee este gen desactivado de forma nativa, lo que les otorga niveles extremadamente bajos de colesterol y triglicéridos a lo largo de toda su vida, anulando prácticamente el riesgo de sufrir enfermedades cardiovasculares.
A través de las tijeras moleculares de CRISPR, el nuevo tratamiento recrea este efecto biológico directamente en el cuerpo humano:
- Focalización exclusiva en el hígado: A diferencia de la mutación natural que se extiende a todas las células, la infusión actúa únicamente sobre el tejido hepático, órgano responsable de producir y procesar las grasas en sangre.
- Mayor seguridad de aplicación: Al limitar la edición al tejido del hígado, los investigadores reducen de forma drástica el riesgo de alterar secuencias genéticas en otros órganos del cuerpo.
- Persistencia del efecto térmico: Los nuevos datos confirman que las reducciones iniciales obtenidas a los 60 días de la aplicación se mantuvieron estables al cabo de un año completo.
Resultados de las pruebas clínicas y reducción de grasa en sangre
En la fase inicial del estudio piloto, realizada sobre 15 pacientes con hipercolesterolemia grave no respondedores a medicaciones convencionales, se evaluaron cinco niveles de dosificación.
Las mediciones finales demostraron que la eficacia del procedimiento está directamente relacionada con la concentración de la sustancia administrada.
Los participantes que recibieron la dosis máxima de 0,8 miligramos por kilogramo mostraron una reducción promedio del 55% en los triglicéridos y de casi el 50% en el colesterol LDL a los dos meses.
Al cumplirse un año de la intervención, los niveles de triglicéridos permanecieron un 48% por debajo de los valores iniciales, mientras que el colesterol malo se mantuvo recortado en un 53%.
Futuro de los ensayos y monitoreo a largo plazo
Si bien los hallazgos son prometedores para adultos jóvenes con riesgo cardiovascular hereditario, la edición genética en humanos se encuentra sujeta a estrictos protocolos de bioseguridad.
Durante las pruebas preliminares, los efectos secundarios registrados fueron leves y se limitaron mayoritariamente a molestias en el sitio de la infusión y alteraciones temporales en los parámetros hepáticos que se normalizaron a las pocas semanas.
Actualmente, se encuentra en desarrollo un nuevo ensayo clínico extendido en Estados Unidos y Australia sobre 40 voluntarios para consolidar los parámetros de seguridad.
En tanto, las autoridades sanitarias como la FDA establecieron que todos los pacientes sometidos a esta terapia génica deberán ser monitoreados de manera continua durante un lapso de 15 años para descartar cualquier tipo de complicación tardía.