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La terapia génica avanza hacia nuevas aplicaciones y abre la posibilidad de tratar enfermedades complejas con intervenciones que podrían transformar la calidad de vida de los pacientes. Después de años de investigación concentrada en patologías genéticas poco frecuentes, hoy algunos de los desarrollos más prometedores apuntan a enfermedades de mayor prevalencia, como el Parkinson y la insuficiencia cardíaca.
En ese escenario trabaja AskBio, una de las filiales global de terapia génica de Bayer. A la cabeza de la compañía está el mendocino Gustavo Pesquin, graduado en Administración por la Universidad Nacional de Cuyo y con un MBA en la Kellogg School of Management.
Hijo de dos cirujanos, Pesquin construyó una sólida carrera de gestión en gigantes farmacéuticos globales como Pfizer, Sanofi y Abbott antes de asumir el liderazgo global de AskBio.
En su reciente visita a la Argentina, el ejecutivo compartió los avances de la industria y planteó la oportunidad de convertir al país en un polo biotecnológico.
“Nosotros no buscamos desarrollar terapias que sean un 10% mejores que las anteriores; buscamos curar enfermedades o desarrollar tratamientos que transformen radicalmente la vida de los pacientes”, explicó Pesquin.
En esa línea, el ejecutivo subrayó que el gran valor diferencial de la terapia génica frente a los tratamientos crónicos tradicionales radica en su principio ‘one and done’ (una sola dosis).
Una de las principales diferencias frente a los tratamientos tradicionales es la posibilidad de administrar la terapia en una sola dosis. Según Pesquin, si el tratamiento resulta efectivo, el paciente podría experimentar una mejoría significativa sin necesidad de tratamientos adicionales, lo que no solo transforma la calidad de vida del paciente sino también la ecuación económica y la sostenibilidad de los sistemas de salud.
Parkinson e insuficiencia cardíaca: las investigaciones que generan expectativas
Uno de los campos en los que trabaja AskBio es el tratamiento del Parkinson. La compañía desarrolla una terapia génica que se administra directamente en el cerebro mediante un procedimiento quirúrgico. El objetivo es intervenir sobre los mecanismos de la enfermedad y modificar su evolución. El procedimiento también plantea desafíos: además de evaluar los resultados terapéuticos, AskBio trabaja para garantizar la seguridad de su administración. Según Pesquín, en un estudio de fase 1B- en la que evalúa la seguridad, los efectos secundarios y la tolerancia de un nuevo tratamiento directamente en pacientes- se observaron resultados alentadores: después de 18 meses, los pacientes con un cuadro moderado mostraron una evolución que equivalía a un retroceso de casi siete años en la progresión de la enfermedad.
La investigación del programa de Parkinson —que ya recibió de la FDA la prestigiosa designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para acelerar su desarrollo clínico— completó el reclutamiento de su Fase 2. De obtener datos positivos hacia fines de 2027, en la segunda mitad de 2028 se iniciarían los estudios de registro.
Otra investigación de enorme impacto está dedicada a la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección reducida (estadio 3). AskBio completó un estudio de Fase 2 en Estados Unidos y Europa con 171 pacientes y aguarda contar con los resultados definitivos a fines de enero.
Uno de los aspectos diferenciales de esta terapia en investigación es su administración, que podría realizarse en aproximadamente 20 minutos, en una sala de cateterismo.
“Potencialmente, el paciente podría recibir el tratamiento y regresar a su casa ese mismo día”, explicó Pesquin.
Una industria que abre oportunidades para nuevas empresas
La terapia génica dejó de estar concentrada en los laboratorios académicos y comenzó a despertar el interés de inversores y compañías biotecnológicas. La maduración de las técnicas permitió explorar nuevas aplicaciones, más allá de las enfermedades genéticas poco frecuentes.
AskBio integra distintas etapas de la cadena de desarrollo: desde la investigación de los componentes necesarios para crear una terapia hasta los estudios clínicos y la manufactura.
La compañía cuenta con cerca de 1000 empleados y una estructura internacional, entre ellas Viralgen, una unidad de manufactura especializada en la biomanufactura de vectores adenoasociados (AAV) en San Sebastián, España, que también presta servicios a otras empresas y centros académicos.
La inteligencia artificial también ocupa un lugar en el desarrollo de nuevas terapias génicas. AskBio la utiliza en el descubrimiento de nuevas moléculas, la identificación de enfermedades en las que podría generar un mayor impacto y el diseño de tratamientos.
En Viralgen, su unidad de manufactura en España, se realizaron más de 1.500 lotes de producción. Según Pesquin, la inteligencia artificial permite aprovechar la información de esos procesos para mejorar la fabricación de las terapias.
Para dimensionar el potencial del sector, Pesquín mencionó un relevamiento de la compañía que identificó alrededor de 7000 programas de terapia génica en etapas preclínicas avanzadas o próximos a comenzar estudios clínicos en todo el mundo. Cerca del 85% pertenece a centros académicos o compañías biotecnológicas de menos de cinco empleados.
“Muchas veces la gente piensa cómo va a entrar en un campo dominado por las grandes empresas. Todo lo contrario: hay muchísimo espacio para la innovación”, sostuvo.
Según el ejecutivo, producir un vector para alcanzar una prueba de concepto preclínica puede requerir una inversión cercana a los u$s 50 mil. Pero llevar una idea desde el laboratorio hasta los pacientes exige superar obstáculos vinculados con la administración de las terapias y los procesos de fabricación.
En este último punto, Pesquin advirtió que los errores pueden comprometer años de investigación: “En terapia génica hay una frase que se repite mucho: el proceso es el producto”.
Por qué la Argentina podría convertirse en un polo biotecnológico
Pesquin considera que la Argentina cuenta con condiciones para atraer estudios clínicos y desarrollar iniciativas biotecnológicas. Uno de los factores a favor es la posibilidad de registrar e iniciar investigaciones en tiempos competitivos frente a otros países.
El próximo paso, señaló, sería avanzar en acuerdos de reconocimiento regulatorio con organismos como la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
“Si Argentina pudiera llegar a acuerdos regulatorios con Estados Unidos, como tiene Australia, facilitaría mucho que las empresas consideren al país como uno de los mejores lugares para hacer sus estudios tempranos”, planteó.
La oportunidad también pasa por transformar los descubrimientos académicos en empresas capaces de desarrollar tratamientos para el mercado global. Para eso, Pesquin consideró clave fortalecer la colaboración entre el sector público, las universidades y las compañías privadas.
Como ejemplo, mencionó Carolina del Norte, Estados Unidos, donde AskBio tiene su base. Allí funciona el North Carolina Biotechnology Center, que articula a esos sectores y facilita fondos para proyectos en etapas iniciales. El ecosistema reúne alrededor de 500 compañías en fase preclínica.
En sus reuniones locales, Pesquin destacó el trabajo del Fleni y el Hospital Italiano, donde identificó desarrollos de investigación básica que están ‘a un pasito’ de transformarse en empresas de biotecnología.
Asimismo, en sus conversaciones con representantes del CONICET, enfatizó la oportunidad de articular la ciencia nacional con el sector privado para escalar estas iniciativas al mercado global.
“Hay una investigación básica que ya se está haciendo acá. De ahí a que eso se convierta en una pequeña empresa de biotecnología falta muy poquito. Hay que animarse”, afirmó.
La compañía busca completar sus estudios clínicos y avanzar hacia las siguientes etapas si los resultados acompañan. Para Pesquin, también es una oportunidad para que la Argentina aproveche su capital científico y desarrolle una industria capaz de competir a escala global.
“Yo sigo muy vinculado emocionalmente con la Argentina. Es un sueño ver al país avanzar. Tenemos tanto potencial que a veces me frustra que las cosas no salgan como queremos, pero siempre estoy comprometido a poner mi granito de arena”, expresó.
La terapia génica todavía tiene un largo camino por recorrer. El desafío será convertir sus avances científicos en tratamientos y construir un ecosistema capaz de participar de ese desarrollo.