La ciencia también atrae dólares: la Argentina gana terreno como hub de investigación clínica

La investigación clínica gana terreno en la Argentina y se proyecta como una oportunidad para convertirse en un polo de investigación en la región. Con una sólida infraestructura médica, profesionales capacitados y marcos regulatorios competitivos, el país atrae cada vez más inversiones de laboratorios nacionales e internacionales para el desarrollo de estudios clínicos.

En 2023 (últimos datos disponibles) esta actividad concentró el 42,5 por ciento de la inversión privada en investigación, según datos de la Cámara Argentina de Especialidades Médicas (Caeme), que nuclea a 39 empresas farmacéuticas y biotecnológicas de Investigación y Desarrollo de la Argentina, Australia, Japón, los Estados Unidos y Europa. Los principales actores que llevan adelante las actividades de investigación clínica son los laboratorios farmacéuticos, las empresas de investigación clínica y los hospitales e instituciones privadas de salud.

En ese sentido, las áreas terapéuticas más estudiadas en el país son oncología, inmunología, aparato respiratorio, metabolismo y sistema nervioso central.

Pero el sistema de salud argentino no está exento de desafíos. La integración nacional del sistema es al día de hoy una deuda que falta saldar y que es necesaria para seguir fortaleciendo el campo de la investigación clínica en alianza con el sector público. Alianza necesaria, además, para mejorar el acceso de los pacientes a estos desarrollos y tratamientos médicos.

"Somos un país que tiene muchísima actividad a nivel investigación. Tenemos centros y médicos de excelencia en el país y es por eso que todas las moléculas que se están investigando en Roche -con sede central en Suiza y Francia- tienen centros en la Argentina", destaca Laura Arias, Country Medical director de Roche Farma. La investigación que desarrolla Roche en la Argentina está enfocada puntualmente en las áreas de oncología, neurología, cardiovascular y renal.

Una situación similar sucede con Novartis. Para el laboratorio de origen suizo, la Argentina representa uno de los países más importantes en materia de investigación clínica ya que se trata del cuarto país a nivel mundial con mayor número de pacientes activos en sus investigaciones clínicas, detrás de los Estados Unidos, China y España.

"Actualmente estamos trabajando en la certificación de los centros de Argentina para poder realizar investigaciones en el campo de las terapias celulares (CAR-T) y, a futuro, contar con esta tecnología en nuestro país. Las terapias celulares mostraron un gran potencial para restablecer la inmunidad en enfermedades autoinmunes severas y refractarias. En nuestro caso, estamos trabajando en esta plataforma para contar con terapias para diferentes enfermedades inmunológicas, como el lupus y la esclerodermia. Estas terapias utilizan las propias células T del paciente, que son modificadas genéticamente en un laboratorio en el exterior del país, para atacar las células específicas que causan la enfermedad. Una vez modificadas, estas células se infunden en el cuerpo del paciente", explica Francisco García, country president del laboratorio en la Argentina.

Patricia Biolchi, directora médica Cono Sur de AstraZeneca destaca que la Argentina es uno de los países con mayor cantidad de estudios clínicos en la región y es considerado un país donde "la calidad de los investigadores, de los datos, y la contribución de pacientes a estudios clínicos es muy buena". Esto genera un interés por parte de los equipos globales de AstraZeneca de traer estudios a la Argentina debido a la competitividad que presenta el país en comparación con la región.

"Lo que es investigación clínica la dividimos en dos partes: el diseño de las drogas, que sucede generalmente en Europa y en los Estados Unidos, y el área de investigación y desarrollo que trae los estudios clínicos. A nivel local tenemos un equipo de investigación y desarrollo de implementación muy grande que el año pasado realizó una inversión de más de u$s 40 millones en investigación clínica tanto en Argentina como en Chile", detalla Biolchi.

En ese sentido, el laboratorio cuenta con una red especializada -Catalyst Network- que reúne a empresarios, empresas emergentes, académicos, gobiernos e instituciones de atención médica, bajo el objetivo de "impulsar la innovación, uso de las tecnologías, datos e inteligencia artificial". Esta red incluye 26 hubs de innovación en todo el mundo de los cuales seis están en América latina. "Con los hubs identificamos desafíos dentro del sistema de salud para aplicar soluciones innovadoras que contribuyan a mejorar la calidad de vida de las personas", dice la especialista.

Por su parte, Edgardo Vázquez, gerente general de Laboratorios Bagó, empresa de capitales nacionales, destaca la industria farmacéutica argentina y la disponibilidad de tratamientos "de calidad similar al de los principales países del mundo". "Es un sector muy competitivo con alta presencia de empresas de origen nacional e internacional. En Laboratorios Bagó contamos con dos plantas productivas en el país que nos posiciona con una clara ventaja competitiva para dar rápida respuesta a los cambios que nos plantea el mercado", sostiene el ejecutivo.

El laboratorio cuenta con diez plantas en el mundo, de las cuales dos están ubicadas en la ciudad de La Plata y en el Parque industrial de La Rioja -especializada en antibióticos-. La empresa está enfocada en el desarrollo de productos tanto para tratamientos especiales que cubran necesidades de enfermedades huérfanas o de baja incidencia como para tratamientos crónicos y agudos como cardiología, gastroenterología, neurociencias, dolor, Línea Hospitalaria. "Estamos trabajando en péptidos sintéticos -aminoácidos sintetizados químicamente-, productos biofarmacéuticos y en algunas terapias de avanzada", indica Vázquez.

A la orden del día

Los laboratorios corren a la carrera por el desarrollo de nuevos tratamientos que respondan a enfermedades huérfanas o poco frecuentes, el diseño de medicamentos personalizados, el desarrollo de medicina de precisión para predecir el riesgo de enfermedades y patologías.

Inmunova, una compañía biotecnológica especializada en el diseño de vacunas, anticuerpos terapéuticos e inmunógenos para enfermedades infecciosas poco frecuentes, y que en la actualidad forma parte de Insud, está en fase III de investigación de un tratamiento contra el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH), una enfermedad huérfana que no tiene opción de tratamiento en el mundo.

"Se trata de un ensayo clínico que está corriendo en Argentina y que ahora vamos a empezar en Europa. Si bien es una enfermedad que está presente en todos lados, lamentablemente Argentina tiene la mayor incidencia del mundo", explica Linus Spatz, director General de Inmunova.

Según sostiene el especialista, alrededor de 400 niños y niñas en el país presentan la enfermedad anualmente y es una de las principales causas de diálisis y trasplantes en pediatría. "Lo que desarrollamos son anticuerpos capaces de bloquear esta toxina en circulación en los chicos. Si bloqueás una toxina, no puede interactuar con las células del sistema nervioso ni del sistema renal y evitás el daño", dice acerca de la investigación que ya suma 10 años de desarrollo, con un equipo de 30 científicos -300 personas trabajando de manera indirecta-, y que insumió una inversión de u$s 20 millones por parte de Insud.

"La producción del medicamento se hace en una planta en Florencia Varela, en el sur de la Provincia de Buenos Aires, y termina haciéndose en España, por una cuestión estratégica de velocidad, ya que está habilitada con los estándares que pide EMA (la Agencia Europea de Medicamentos)", indica.

La investigación se encuentra en fase III y el ensayo clínico pronto comenzará a correr en nueve países de Europa. "Probablemente en mayo tengamos la autorización de la EMA para comenzar el ensayo clínico en Inglaterra que ya aprobó el protocolo. Ahora estamos esperando el visto bueno de Europa para hacer el ensayo en España, Italia, Alemania, Francia, Bélgica, Irlanda, Países Bajos y Rumania", explica.

Novartis también está desarrollando estudios clínicos en el país. Actualmente lleva adelante 69 estudios clínicos en 15 provincias -en las fases II, III y IV de investigación- en diversas áreas terapéuticas como cardiología, dermatología, reumatología, nefrología, alergias, neurología, hematología y onco-hematología, según comenta Francisco García. "Lo hacemos en colaboración con 284 servicios de 114 instituciones en todo el país, tanto públicas como privadas, y que cuentan con la participación de más de 2600 pacientes", dice.

El 92,5 por ciento de estos estudios se realizan junto con instituciones privadas y el 7,5 por ciento con instituciones públicas del país. Localmente, la empresa de origen suizo ya cuenta con la aprobación de dos terapias génicas -tratamientos que modifican parte de la composición genética del paciente para tratar enfermedades genéticas o hereditarias- en enfermedades poco frecuentes: la atrofia muscular espinal y un tipo de distrofia retiniana hereditaria.

Respecto de las terapias con ácidos ribonucleicos (ARN) utilizan diversas formas de ARN para modificar las vías biológicas del organismo con el fin de tratar o curar enfermedades específicas. "En nuestro país se encuentra disponible una terapia desarrollada bajo esta tecnología, indicada para la hipercolesterolemia en pacientes adultos. También estamos comenzando la certificación de centros locales para cursar estudios clínicos con terapias celulares.", dice García.

A nivel global, Novartis implementa 15 programas de investigación y descubrimiento de nuevos radiofármacos para tratar distintos tipos de tumores. "Estamos trabajando sobre diversas terapias dirigidas desarrolladas bajo la plataforma de radioligandos. Consiste en administrar radiación dirigida con precisión sólo a las células cancerosas del organismo con el objetivo de limitar los daños en el tejido circundante", explica.

Según datos de la empresa, en 2024 invirtió u$s 9,3 mil millones a nivel global en Investigación y Desarrollo -un 9% más que lo invertido en 2023- y u$s 18,3 millones a nivel local.

Por su parte, el laboratorio argentino Gador lanzó el primer medicamento nacional para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal. "Se trata del primer oligonucleótido argentino y el primer similar en el mundo que posibilitará una mayor accesibilidad a pacientes con esta enfermedad", dice Juan Ignacio Beade Harbin, gerente de Transformación y Tecnología del laboratorio.

La IA entra en el juego

Es de común acuerdo en los laboratorios que la inteligencia artificial (IA) tiene la capacidad de transformar al sector farmacéutico. Entre el campo de acción que puede tener esta nueva tecnología destacan la posibilidad de desarrollar tratamientos para nuevas enfermedades y tratamientos existentes, el avance en la detección temprana, descubrimiento de nuevas tecnologías, fármacos, y el análisis de datos clínicos a gran escala.

"La IA permite analizar rápidamente grandes bases de datos (biomédicos, genómicos y clínicos) con diversas variables y trabajar a través de experimentos con simulación computacional para luego realizar ensayos reales donde las probabilidades de éxito son mucho mayores, es decir, encontrar mejores tratamientos, más seguros y eficaces", detalla Vázquez.

Según comenta, actualmente Laboratorios Bagó está implementando IA en áreas de Investigación y Desarrollo aplicando modelado Farmacocinético Basado en la Fisiología (PBPK) y Modelado Biofarmacéutico basado en la Fisiología (PBBM) "para eficientizar el desarrollo de nuevas formulaciones y establecer un espacio seguro de bioequivalencia". "También utilizamos software predictivo en el análisis de riesgo de ciertas impurezas como las Nitrosaminas", sostiene.

El laboratorio inglés AstraZeneca también está integrando la IA, puntualmente para el desarrollo de medicamentos, el descubrimiento de fármacos, el análisis de datos clínicos a gran escala, en el diagnóstico y en la detección temprana de enfermedades, y en la optimización de procesos en ensayos clínicos. "Al nosotros tener herramientas que pueden predecir el riesgo de tener una enfermedad o una característica en una enfermedad ya conocida, podemos ser más eficientes en el diseño de los estudios clínicos y tener resultados con más potencia estadística. Son un montón de instancias donde la inteligencia artificial nos va a ayudando: preclínica en el diseño de las moléculas; en la ciencia de datos buscando patologías, en el diseño de medicamentos y en los estudios clínicos para predecir el riesgo de padecer una enfermedad", explica Patricia Biolchi.

En Roche utilizan la IA, el machine learning y las nuevas tecnologías, a lo largo "de todo el proceso", es decir, desde el descubrimiento de nuevas moléculas, hasta la distribución de las mismas. "En el descubrimiento de nuevas moléculas, la IA nos permite seleccionar las que sean más prometedoras, es decir, filtrar millones de compuestos y priorizar los más viables", dice Laura Arias, quien destaca que esta tecnología les permitió optimizar esos diseños "para que los resultados de los ensayos clínicos sean mucho más extrapolables a las poblaciones alrededor del mundo".

"Detectar biomarcadores, por ejemplo, es algo que la IA nos permite hacer, además de algo que es superimportante que es acelerar los tiempos de estudios clínicos", dice.

Según comenta la empresa Gador, el año que viene comenzarán a explorar oportunidades de aplicación en determinadas fases, ya sea para descubrir un nuevo fármaco como para tratar de reducir los tiempos de análisis. "Venimos trabajando en distintas ramas en lo que respecta a inteligencia artificial. Principalmente la estamos aplicando para la dirección de operaciones donde están muy involucrados los procesos de fabricación de nuestros medicamentos para mejorar su eficiencia productiva", dice Beade Harbin.

Sin embargo, los laboratorios hacen hincapié en que al implementar la inteligencia artificial en una industria tan regulada como lo es la farmacéutica, es necesario garantizar la privacidad y seguridad de los datos de los pacientes, además de acompañar los procesos de validaciones por parte de la autoridad regulatoria donde la aplicación de herramientas de IA deben ser seguras y eficaces en el desarrollo de productos y procesos productivos.